Ferrer comercializará Pridopidine en Europa; Prilenia retiene EE. UU., recibe €125M iniciales y royalties.
Acuerdo histórico impulsa Pridopidine en el mercado europeo
La biotecnológica israelí-holandesa Prilenia Therapeutics anunció un acuerdo de colaboración y licencia con la farmacéutica española Ferrer para su fármaco líder Pridopidine, diseñado para tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y la enfermedad de Huntington (HD). Bajo los términos del acuerdo, Prilenia recibirá €80 millones de pago inicial y hasta €45 millones en hitos a corto plazo, con un valor total del trato que podría alcanzar €500 millones, además de royalties de doble dígito sobre las ventas netas. Ferrer obtendrá los derechos para comercializar Pridopidine en Europa, Oriente Medio, África del Norte, América Central y del Sur, y la Comunidad de Estados Independientes, mientras que Prilenia conserva los derechos en Norteamérica, Japón y Asia-Pacífico. Este acuerdo, anunciado el 28 de abril de 2025, marca un paso significativo para llevar el fármaco a pacientes con enfermedades neurodegenerativas raras.
Pridopidine, un agonista selectivo del receptor sigma-1 (S1R), regula mecanismos neuroprotectores clave que están alterados en enfermedades como la ELA y la HD. Administrado oralmente en dosis de 45 mg dos veces al día, ha mostrado beneficios en ensayos clínicos, incluyendo mejoras en la función, cognición y habilidades motoras en pacientes con HD, con un perfil de seguridad comparable al placebo. En la ELA, los resultados de la fase 2 del ensayo HEALEY ALS indicaron mejoras en la progresión de la enfermedad, calidad de vida y habla, lo que llevó a Prilenia y Ferrer a planificar un ensayo pivotal de fase 3 para confirmar estos hallazgos, programado para iniciar en la segunda mitad de 2025.
El fármaco tiene designación de medicamento huérfano para HD y ELA en EE. UU. y la UE, además de la designación de vía rápida por parte de la FDA para HD. Actualmente, Pridopidine está bajo revisión por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para su aprobación en HD, con una opinión del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) esperada en el segundo semestre de 2025. Prilenia también está en conversaciones con la FDA para determinar los próximos pasos en EE. UU., lo que refleja su compromiso de acelerar la disponibilidad del fármaco.
El acuerdo incluye un compromiso conjunto para codesarrollar Pridopidine en nuevas indicaciones más allá de HD y ELA, como la enfermedad de la sustancia blanca evanescente. Ferrer, con un enfoque creciente en enfermedades neurológicas raras, ve este acuerdo como un paso estratégico para fortalecer su cartera. “Asegurar los derechos de esta molécula es un paso crucial en nuestra estrategia de investigación en neurodegeneración,” afirmó Oscar Pérez, director científico y de desarrollo de negocios de Ferrer.
Detalles clave del acuerdo Prilenia-Ferrer para Pridopidine
- Valor total del trato: Hasta €500 millones, incluyendo €80 millones iniciales y €45 millones en hitos a corto plazo.
- Regiones de Ferrer: Europa, Oriente Medio, África del Norte, América Central y del Sur, Comunidad de Estados Independientes.
- Retención de Prilenia: Derechos completos en Norteamérica, Japón y Asia-Pacífico.
- Ensayo pivotal ALS: Fase 3 programada para iniciar en 2025, tras resultados prometedores de fase 2.
- Revisión EMA: Opinión del CHMP para HD esperada en el segundo semestre de 2025.
Origen y trayectoria de Pridopidine en la industria farmacéutica
Pridopidine fue inicialmente desarrollado bajo la dirección de Dr. Michael Hayden, actual CEO de Prilenia, cuando era director de I+D innovadora en Teva Pharmaceutical Industries. Durante su tiempo en Teva, Hayden trabajó bajo el liderazgo del entonces CEO Dr. Jeremy Levine. Sin embargo, tras la adquisición de Actavis por $40 mil millones en 2016, Teva enfrentó una crisis de flujo de caja que llevó a la compañía a suspender varios proyectos de desarrollo, incluyendo Pridopidine. Esta decisión permitió a Prilenia, fundada en 2018, adquirir los derechos y continuar su desarrollo, enfocándose en enfermedades neurodegenerativas con alta necesidad médica no cubierta.
El ensayo de fase 3 PROOF-HD para HD, cuyos resultados se presentaron en 2023, no alcanzó su objetivo primario de frenar el declive funcional en todos los pacientes, pero mostró beneficios significativos en subgrupos, particularmente en aquellos que no tomaban medicamentos antidopaminérgicos. Estos datos sustentaron la solicitud de autorización de comercialización presentada a la EMA en 2024. En paralelo, los resultados de la fase 2 HEALEY ALS, presentados en 2024, indicaron que Pridopidine retrasó la progresión en pacientes con ELA temprana, lo que generó optimismo para el próximo ensayo de fase 3.
Prilenia, con sedes en Países Bajos, Israel y Massachusetts, ha asegurado respaldo financiero de inversionistas como Forbion, Morningside y Sands Capital. La colaboración con Ferrer, una empresa B Corp con experiencia en enfermedades raras, amplifica el potencial de Pridopidine para llegar a mercados globales. “Estamos orgullosos de asociarnos con Ferrer para avanzar en nuestra misión compartida de ofrecer terapias transformadoras,” dijo Dr. Michael Hayden. Por su parte, Mario Rovirosa, CEO de Ferrer, destacó que el acuerdo permite “hacer realidad nuestro propósito de usar los negocios para luchar por la justicia social.”
El enfoque en enfermedades raras posiciona a Pridopidine como un candidato prometedor para abordar necesidades no cubiertas. La seguridad del fármaco, demostrada en más de 1,700 pacientes tratados hasta por siete años, refuerza su viabilidad comercial. Además, Prilenia explora su uso en otras enfermedades neurodegenerativas, como la enfermedad de la sustancia blanca evanescente, lo que podría expandir su impacto en el futuro.
Contexto de la biotecnología y enfermedades raras
El mercado de tratamientos para enfermedades raras, como la HD y la ELA, ha crecido significativamente debido a incentivos regulatorios como la designación de medicamento huérfano y la vía rápida. La HD afecta a unas 100,000 personas a nivel mundial, mientras que la ELA tiene una prevalencia menor pero con un impacto devastador. Actualmente, los tratamientos para estas enfermedades se limitan a manejar síntomas, lo que hace que Pridopidine sea un candidato pionero al buscar frenar la progresión de la enfermedad.
La colaboración entre Prilenia y Ferrer refleja una tendencia en la industria farmacéutica donde las biotecnológicas se asocian con empresas establecidas para acelerar la comercialización. Ferrer ha fortalecido su presencia en enfermedades raras, como lo demuestra su acuerdo de $121.7 millones en 2024 con Verge Genomics para otro candidato de ELA. Este enfoque estratégico permite a Ferrer diversificar su portafolio mientras Prilenia se beneficia de su infraestructura en mercados clave.
El desarrollo de Pridopidine también destaca el papel de la investigación israelí en biotecnología. Israel, hogar de Teva y otras firmas innovadoras, ha sido un centro de avances médicos, con Dr. Michael Hayden como figura clave en este ecosistema. Su transición de Teva a Prilenia ilustra cómo el talento y los activos científicos pueden migrar a nuevas plataformas para continuar el progreso.
Con la revisión de la EMA en curso y el ensayo de fase 3 para ELA en el horizonte, Pridopidine está bien posicionado para transformar el panorama de tratamiento de enfermedades neurodegenerativas. La alianza con Ferrer no solo asegura recursos financieros, sino también una red de distribución robusta, lo que maximiza las posibilidades de éxito comercial en Europa y más allá.