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Portada » Ayuda Humanitaria » Revolucionaria terapia genética salva la piel y la vida de un niño refugiado sirio

Revolucionaria terapia genética salva la piel y la vida de un niño refugiado sirio

10 de noviembre de 2017

PARÍS, Francia (AFP) – Un niño refugiado sirio que casi muere cuando una enfermedad le quitó la mayor parte de la piel del cuerpo, está jugando fútbol dos años después de que recibió una nueva piel modificada genéticamente en un procedimiento experimental,dijeron los médicos que lo trataron.

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El niño, que entonces tenía siete años, ingresó al hospital en junio de 2015 con los efectos devastadores de una enfermedad genética llamada epidermólisis ampollosa juntural (JEB) que lo atormentó desde su nacimiento.

La enfermedad hace que la piel se ampolle y se desprenda al más mínimo contacto.

Los doctores estaban perdidos. Después de probar todo lo que sabían, concluyeron que el niño moriría.

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Fue ingresado en el Hospital Infantil de la Universidad del Ruhr en Bochum, Alemania “porque había desarrollado una infección en la que perdió rápidamente casi dos tercios del área de la superficie corporal” de la capa externa de la piel llamada epidermis, dijo Tobias Rothoeft de la unidas de quemados del hospital.

“Estaba en un estado séptico, era gravemente distrófico (se estaba consumiendo), así que tuvimos muchos problemas en los primeros días para mantener vivo a este niño”.

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Sus médicos consultaron a expertos de todo el mundo.

Intentaron promover la “curación espontánea” con antibióticos fuertes, que no funcionaron, luego trasplantaron la piel del padre del niño, que fue rechazada.

“Después de casi dos meses, estábamos absolutamente seguros de que no podíamos hacer nada por este niño y de que moriría”, dijo Rothoeft a los periodistas antes de la publicación del estudio en la revista Nature.

Prueba “cualquier cosa”

Cuando la discusión se dirigió a hacer que los últimos días del niño fueran lo más cómodos posible, sus padres instaron a los médicos a probar “cualquier cosa”.

Entonces “estudiaron la literatura” y se encontraron con el trabajo de Michele de Luca, un experto en medicina regenerativa en Módena, Italia.

“Nos prometió que nos podría dar bastante piel para curar a este niño”, dijo Rothoeft. De Luca y un equipo tomaron células de piel de una parte no afectada del cuerpo del niño, fijaron el gen transformado y usaron las células corregidas para cultivar la piel.

Después de obtener los permisos para el uso compasivo de una terapia experimental, la piel se injertó en el cuerpo del niño en dos operaciones en octubre y noviembre de 2015. Los parches restantes se cubrieron en un procedimiento posterior, más pequeño.

Alrededor del 80 por ciento de su piel fue reemplazada en general.

El niño fue dado de alta del hospital en febrero de 2016 después de casi ocho meses en cuidados intensivos.

Casi dos años después, le está yendo bien y jugando al fútbol, ​​pasando de morfina constante a ninguna droga.

“La piel es de buena calidad, no necesita ungüentos o cosas así, es perfectamente lisa y es bastante estable”, dijo Rothoeft.

Al igual que la piel normal

“Si tiene algún moretón como los niños pequeños … tienen, simplemente se curan cuando la piel sana normalmente … como los moretones en cualquier otro niño”.

La forma de JEB que sufre el niño es causada por una mutación en un gen llamado LAMB3, que impide que la epidermis se ancle apropiadamente a la capa subyacente, la dermis.

No hay cura para el JEB y más del 40 por ciento de los que mueren mueren antes de la adolescencia. Los que sobreviven se enfrentan a heridas crónicas y, a menudo, tienen cáncer de piel.

La epidermis, resistente e hidrófugaa, protege al cuerpo de la deshidratación, las lesiones y las infecciones.

Para deleite del equipo, su piel cultivada en laboratorio, como en las personas sanas, contenía células madre cruciales para la regeneración de la piel a largo plazo.

“Yo diría que esta epidermis se quedará básicamente para siempre”, dijo De Luca.

El niño todavía tiene algunas ampollas en áreas no trasplantadas, que afectan aproximadamente al dos o tres por ciento de la superficie de su cuerpo.

La técnica “marca un gran paso adelante” en el campo de la terapia de células madre y genéticas, escribieron los expertos Mariaceleste Aragona y Cedric Blanpain en un comentario sobre el estudio.

No se sabe, sin embargo, si funcionaría igual de bien para diferentes formas de JEB, o en adultos.

“Será necesario un seguimiento a más largo plazo del niño en el estudio actual y otros pacientes para garantizar que no haya consecuencias adversas, por ejemplo, el desarrollo de cánceres de piel”, escribió el dúo.

Los ensayos clínicos están en marcha.

Etiquetas: Ayuda HumanitariaMedicinaNiñosTecnología
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