La startup israelí ProteKt Therapeutics está desarrollando un fármaco para tratar las primeras etapas del Alzheimer al atacar a una enzima que se cree que desempeña un papel en el desarrollo de la devastadora enfermedad neurodegenerativa que causa la pérdida de la memoria y la incapacidad de funcionar.
La startup espera que al inhibir la enzima, sea capaz de producir mejoras cognitivas en los pacientes y de ralentizar el progreso de la enfermedad. También espera que el mismo tratamiento, cuando se desarrolle, pueda ayudar con otras enfermedades neurodegenerativas como la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), el Huntington y el Parkinson.
La empresa fue fundada por la Corporación Económica de la Universidad de Carmel-Haifa y el Fondo de Innovaciones de Carmel, basada en la investigación del profesor Kobi Rosenblum de la Universidad de Haifa y formó parte de la incubadora biotecnológica FutuRx.
“Se ha demostrado por los trabajos de investigación realizados por el inventor, el Prof. Kobi Rosenblum, y otros científicos que la inhibición de esta enzima, llamada PKR, puede conducir a una mejora cognitiva”, dijo Yotam Nisemblat, el director general de la empresa con sede en Ness Ziona, en una entrevista telefónica.
Todo el mundo tiene la enzima, explicó, pero se encontró que las personas con Alzheimer tienen niveles elevados, o “sobreactivación”, de PKR. “Inhibir” la enzima, dijo, puede devolverla a su nivel normal de funcionamiento.
Usando un proceso robótico y computarizado para tamizar millones de moléculas, ProteKt ha identificado una serie de 150 pequeños compuestos sintéticos que podrían ayudar a inhibir la enzima.
Después de las pruebas, “identificamos varias moléculas que podrían ser inhibidores de la enzima”, dijo Nisemblat. “Demostramos que los compuestos que identificamos son beneficiosos en modelos de Alzheimer en el laboratorio”.
Se descubrió que los compuestos eran capaces de reducir los marcadores neuroinflamatorios típicos del Alzheimer y de proteger a las neuronas del cerebro de la toxicidad de los betas amiloides, péptidos formados por 36-43 aminoácidos que son los principales componentes de las placas amiloides que se encuentran en los cerebros de las personas con Alzheimer.
Los compuestos, añadió Nisemblat, también se encontró que tenían la capacidad, en el laboratorio, de mejorar elementos críticos de la funcionalidad neuronal de las células, lo que indica su potencial para mejorar la cognición.
En noviembre, la empresa anunció que había recaudado 3.6 millones de dólares de inversores, entre ellos el fondo Fonds de solidarité FTQ de Quebec y la empresa farmacéutica coreana Bukwang Pharmaceutical, que se unieron a los inversores existentes FutuRx, OrbiMed, Johnson & Johnson Innovation – JJDC, Inc., Takeda Ventures, Inc. y RM Global Partners (RMGP) BioPharma Investment Fund para una participación en la empresa.
Los ingresos de la financiación se utilizarán principalmente para ayudar a la empresa a reducir el grupo que había seleccionado e identificar la molécula más eficaz, seguir mejorándola y asegurarse de que sea “selectiva, estable y soluble”, todos ellos factores necesarios para el desarrollo de un medicamento.
“Nos centraremos en el desarrollo de una molécula” de las muchas identificadas, dijo Nisemblat.
La empresa también espera demostrar que el compuesto puede ser eficaz en animales y no solo en el laboratorio, y que tiene la capacidad de entrar en el cerebro a través del torrente sanguíneo cruzando la barrera hematoencefálica, una frontera semipermeable que separa la sangre circulante del cerebro y otros fluidos del sistema nervioso central.
Nisemblat es consciente de que el camino a seguir es largo y precario y, dado que no hay una causa clara y única de la enfermedad de Alzheimer, tampoco hay un “objetivo único” al que apuntar para tratar de vencer la enfermedad.
“Los tratamientos tradicionales no son beneficiosos”, dijo. La industria ha estado buscando nuevas formas de frenar la progresión de la enfermedad y detener el deterioro de las patentes.
“Creemos que nuestro nuevo mecanismo podría hacer eso”, dijo. “El desarrollo llevará algún tiempo, estamos solo al principio de nuestro camino de desarrollo, pero creemos que el objetivo del mecanismo de PKR tendrá un efecto significativo en la progresión de la enfermedad y la magnitud”.
La financiación también permitirá a la empresa llegar a una etapa de desarrollo, tras la cual podrá recaudar fondos adicionales para realizar ensayos clínicos con pacientes, dijo.
La incubadora biotecnológica FutuRx se creó a través de una asociación entre Johnson & Johnson Innovation, Takeda Pharmaceutical Company, OrbiMed Partners Israel y la Autoridad de Innovación de Israel, con el objetivo de fomentar la innovación en las primeras etapas y crear medicamentos innovadores que puedan pasar del laboratorio al mercado.
La inversión del Fonds de solidarité FTQ en ProteKt es la primera del fondo en el campo de las enfermedades neurodegenerativas como el Alzheimer, dijo Didier Leconte, vicepresidente de inversiones, ciencias de la vida y fondos de fondos del Fonds, en un comunicado anunciando la financiación en noviembre.