El Instituto de Terapia Celular Avanzada (I-ACT) del Centro Médico Sourasky de Tel Aviv ha completado el desarrollo del proceso de producción de un determinado tipo de células madre que permite trasplantarlas a un paciente con una rara enfermedad ampollosa de la piel, como parte de la primera terapia celular avanzada de este tipo que se realiza en Israel para ella, y la primera fuera de los Estados Unidos.
El primer trasplante de células madre mesenquimales (MSC) se realizó como parte de un tratamiento compasivo a un niño de dos años y medio que padecía epidermólisis bullosa (EB). Se descubrió que las células son capaces de aportar el mismo colágeno VII que falta en la EB, ayudando así a curar la piel y a prevenir la aparición de nuevas ampollas.
La enfermedad saltó a la luz pública en 2004 en el Reino Unido gracias al documental de Channel 4 The Boy Whose Skin Fell Off (El niño al que se le cayó la piel), que narraba la vida y la muerte prematura de Jonny Kennedy, un inglés con EB, un grupo de enfermedades raras que hacen que la piel se llene de ampollas fácilmente.
Las ampollas estallan rápidamente porque la piel es muy frágil, dejando heridas de lenta cicatrización. Esta fragilidad de la piel suele notarse al nacer. Un abrazo, un roce en la espalda o un cambio de pañal pueden lesionar la piel, provocando ampollas y heridas abiertas.
¿Qué es la EB y cómo se produce?
La EB está causada por mutaciones en el gen humano COL7A1 que codifica la proteína colágeno de tipo VII.
El tratamiento del bebé se lleva a cabo en colaboración entre la profesora Ronit Elhasid, directora del departamento de hemato-oncología pediátrica del Hospital Infantil Dana-Dwek de Sourasky, y la doctora Liat Samolov, del departamento de dermatología de Sourasky.
¿Cómo funciona el tratamiento?
En la primera fase, el joven paciente recibe un trasplante de médula ósea de un donante compatible, seguido de tres tratamientos con CMM producidas en condiciones estériles a partir del mismo donante en intervalos de tiempo predeterminados. Las células madre se producen en condiciones estériles en las salas limpias de I-ACT.
Algunos niños desarrollan ampollas en el tejido húmedo que recubre la boca, la garganta, el estómago, los intestinos, el recto y otras zonas del cuerpo. En estas zonas, la fricción causada por la deglución de alimentos o la evacuación intestinal puede provocar ampollas dolorosas.
Cuando las ampollas se curan, aparecen cicatrices. Esto puede hacer que los dedos de los pies o de las manos se junten, pero tomar precauciones puede reducir el riesgo de que esto ocurra. Las personas con EB han comparado las llagas con las quemaduras de tercer grado.
Además, como complicación del daño cutáneo crónico, los enfermos tienen un mayor riesgo de padecer cáncer de piel. La enfermedad va acompañada de un gran sufrimiento y provoca un grave deterioro funcional; en algunos casos, puede incluso provocar la muerte a una edad temprana.
Las MSC son células madre multipotentes que se encuentran en la médula ósea y que pueden diferenciarse en otros tipos de células y son importantes para fabricar y reparar tejidos esqueléticos como el cartílago, el hueso y la grasa que se encuentra en la médula ósea. Con la edad y la enfermedad, se convierten predominantemente en células grasas que acumulan lípidos.
Las células madre se dividen en dos tipos: las células madre embrionarias, que desempeñan un papel fundamental en las primeras etapas del desarrollo del feto, y las MSC, que se originan en diversos tejidos y contribuyen a la renovación y construcción de los tejidos del cuerpo adulto.
La piel humana se compone de dos capas: una externa, llamada epidermis, y otra inferior, llamada dermis. En las personas con piel sana, hay anclajes proteicos entre estas dos capas que impiden que se muevan de forma independiente la una de la otra, pero en los bebés nacidos con EB, las dos capas de la piel carecen de estos anclajes proteicos que las mantienen unidas, lo que da lugar a una piel extremadamente frágil.
A día de hoy, las únicas células madre que han superado la fase experimental y han sido aprobadas para su uso médico generalizado en humanos son las MSC de la médula ósea.
