Pacientes israelíes aquejados de mieloma múltiple (un cáncer de glóbulos blancos) o amiloidosis (en la que se acumulan proteínas anormales en los tejidos) han mejorado o entrado en remisión con un tratamiento experimental de células CAR-T positivas.
La tecnología médica -denominada HBI0101, células CAR-T anti-BCMA- se administró en el marco de un ensayo clínico de fase 1b en curso en el Centro Médico Universitario Hadassah de Jerusalén. Alrededor del 85% de los pacientes con mieloma mejoraron, mientras que la tasa de respuesta completa de los pacientes con amiloidosis alcanzó el 100%. En ambas poblaciones de pacientes no se observaron efectos secundarios inesperados significativos, informaron los investigadores.
El mieloma múltiple, un cáncer de las células plasmáticas que normalmente producen anticuerpos, no suele producir síntomas al principio, pero a medida que avanza pueden aparecer dolores óseos, anemia, disfunción renal e infecciones. Se desconoce la causa, pero entre los factores de riesgo figuran la obesidad, la exposición a radiaciones, los antecedentes familiares y determinadas sustancias químicas. Las complicaciones pueden incluir la amiloidosis, cuyos síntomas vagos incluyen fatiga, edema periférico, pérdida de peso, dificultad para respirar, palpitaciones y sensación de desmayo al ponerse de pie.
La tecnología se ha licenciado a Immix BioPharma para su desarrollo y comercialización. La investigación, que se encuentra en una fase inicial, fue llevada a cabo por Hadassah en colaboración con la Universidad Bar-Ilan (BIU) de Ramat Gan.
Hadasit, la empresa de I+D de la Organización Médica Hadassah, y BIRAD, su homóloga en la BIU, han anunciado que han firmado un acuerdo de investigación y licencia con Immix BioPharma para el desarrollo y la comercialización de nuevas terapias específicas para tejidos basadas en células CAR-T anti-BCMA dirigidas a células plasmáticas.
El producto de la cooperación
Esta tecnología ha sido desarrollada como resultado de la colaboración entre la Prof. Polina Stepensky del Hadassah-University Medical Center, y el profesor Cyrille Cohen de BIU. La Dra. Nathalie Asherie de Hadassah y Ortal Harush de BIU también participaron en la investigación.
Stepensky, jefa del departamento de trasplante de médula ósea e inmunoterapia del cáncer de Hadassah, y su equipo fueron los responsables de la selección del antígeno de maduración de células B (BCMA) como diana óptima para el tratamiento del mieloma múltiple y están evaluando esta novedosa tecnología CAR-T en la clínica.
“Estamos muy entusiasmados con los excelentes resultados provisionales de nuestro estudio de fase 1b en curso en pacientes con mieloma múltiple y amiloidosis AL. El acuerdo de licencia nos permitirá seguir avanzando en los estudios clínicos. Nuestra nueva tecnología de transferencia celular adoptiva podría convertirse en uno de los primeros tratamientos CAR-T para estas indicaciones y otras neoplasias malignas BCMA-positivas, y tiene el potencial de mejorar la vida de muchos pacientes en todo el mundo”, afirmó.
Stepensky colaboró con Cohen, jefe del laboratorio de inmunología tumoral e inmunoterapia de la BIU y reputado científico en el campo de la ingeniería de células inmunitarias, que dirigió la investigación para construir el constructo CAR anti-BCMA óptimo con adaptaciones de diseño propias. Demostraron la actividad biológica de las células CAR-T en los primeros estudios preclínicos, lo que llevó al establecimiento de la invención mutua de los investigadores.
“Por primera vez, reprogramamos con éxito el sistema inmunitario de un paciente con un receptor patentado que desarrollamos en nuestro laboratorio”, comentó. “Gracias a esta colaboración con Hadassah, docenas de pacientes tienen la promesa futura de una mejor opción de tratamiento. El éxito de este tratamiento nos anima a seguir desarrollando nuevos enfoques para el tratamiento del cáncer y las enfermedades autoinmunes”.
“Hadassah ha invertido millones de dólares del dinero de sus donantes para apoyar esta tecnología durante las primeras etapas cruciales de desarrollo, con el objetivo final de llevar la terapia CAR-T que salva vidas a los pacientes con cáncer”, añadió el Prof. Yoram Weiss, director general de la Organización Médica Hadassah. También me gustaría agradecer al Ministerio de Sanidad su apoyo a este proyecto, en reconocimiento de su innovación e importancia para los pacientes israelíes. Estamos encantados de poder compartir esta tecnología en este momento con la comunidad internacional”.
Por su parte, Zohar Yinon, Director General de BIU, ha declarado: “Este es un ejemplo de la variedad de investigaciones en los campos de la salud y la medicina que tienen lugar en nuestros laboratorios y de nuestro ecosistema, que produce investigaciones e iniciativas punteras listas para su comercialización por parte de los científicos de las facultades de medicina, ciencias de la vida e ingeniería, el centro del cerebro y el Instituto de Nanotecnología y Materiales Avanzados”.
