Científicos israelíes afirman haber desarrollado un fármaco que ralentiza los depósitos de proteínas en el cerebro que son una de las causas de la enfermedad de Alzheimer, y dicen que también podría utilizarse para tratar algunos casos de autismo.
El equipo de la Universidad de Tel Aviv que está detrás de la investigación revisada por pares observó una mejora en los síntomas de los ratones. El mayor éxito, dicen, fue la drástica disminución de la acumulación excesiva de una proteína en el cerebro llamada tau. Esta proteína desempeña funciones importantes en los cerebros normales, pero entre los pacientes de Alzheimer tiende a acumularse en exceso, y se pliega mal y adquiere una forma anormal.
Los científicos editaron los genomas de los ratones para darles un raro trastorno del desarrollo llamado síndrome ADNP, que implica una serie de síntomas, muchos de ellos cercanos a los del Alzheimer.
La bioquímica Illana Gozes, de la Universidad de Tel Aviv, lleva años trabajando en un fármaco experimental para el ADNP llamado NAP, que se basa en el NAPVSIPQ, un fragmento de una proteína esencial para la formación del cerebro.
Ahora, ha utilizado técnicas de edición del genoma para producir ratones con ADNP y examinar el impacto del NAP en los diferentes síntomas. La doctora ilustró una fuerte reducción de la acumulación de tau, y dijo que si se observa el mismo efecto en los ensayos con humanos, eso podría convertir al fármaco en un buen candidato para prevenir la aparición del Alzheimer.
“Es la primera vez que examinamos el impacto del NAP utilizando un modelo animal editado genómicamente, y los indicios apuntan a que protege contra los mismos depósitos que se encuentran en los cerebros de las personas con Alzheimer”, declaró Gozes a The Times of Israel.
“En las personas, cuantos más depósitos hay, más demencia solemos ver, así que esto es muy positivo”.
Aparte de la reducción de las acumulaciones de tau, los cambios en la actividad eléctrica del cerebro que son comunes a los pacientes de Alzheimer se redujeron tras la administración de NAP, dijo Gozes.
Su equipo, del que formaba parte el Dr. Gideon Carmon, también observó una disminución de otros síntomas asociados al ADNP, como la ralentización del desarrollo y los problemas para caminar.
Uno de los síntomas del ADNP es el Trastorno del Espectro Autista, y Gozes dijo que tiene la esperanza de que los resultados positivos del experimento de laboratorio indiquen que el NAP puede ayudar a tratar algunos casos de TEA, los causados por el ADNP, y “muchos” otros.
“Este estudio es un hito importante en el camino hacia el desarrollo de un fármaco, o varios, que ayuden a los niños con autismo derivado de mutaciones genéticas, así como a los enfermos de Alzheimer”, dijo Gozes.
