Israel es el primer país que ha incorporado una terapia de vanguardia, la primera de este tipo en veinte años, desarrollada para pacientes con cáncer que sufren un tipo de leucemia agresiva, que, si bien es extremadamente común, a menudo no les deja otras opciones de tratamiento.
Israel se convirtió en el primer país en aprobar la nueva terapia, desarrollada por AbbVie, una compañía biofarmacéutica mundial basada en la investigación. Ya después de las primeras etapas del ensayo, Israel había incluido la terapia en el paquete de atención de la salud subvencionada por el Estado. Los resultados de la fase tres del estudio de la terapia acaban de ser presentados en el 25º Congreso Anual de la Asociación Europea de Hematología (EHA) virtual que tuvo lugar recientemente del 11 al 21 de junio del 2020.
Los resultados del estudio constituyen un avance histórico para los pacientes que sufren de leucemia mieloide aguda (LMA), un tipo de leucemia relativamente común, con 160 mil pacientes en todo el mundo que viven con la enfermedad. El tratamiento, una terapia combinada de vénetoclax y azacitidina, se desarrolló para pacientes con LMA que tienen muy pocas opciones de tratamiento, ya que a menudo no son aptos para el trasplante de médula ósea o la quimioterapia intensiva.
“Los pacientes que son diagnosticados con LMA se enfrentan a una enfermedad muy difícil con pocas opciones de tratamiento actualmente aprobadas, y la supervivencia en esta población de pacientes es baja. Los pacientes y sus proveedores de atención médica necesitan tener acceso a tratamientos que han demostrado tanto seguridad como eficacia en ensayos clínicos bien diseñados”, informó la Dra. Courtney D. DiNardo del Departamento de Leucemia del Centro Médico MD Anderson, y la investigadora principal del estudio de ensayo de la nueva terapia.
La terapia combinada, que se toma simplemente por vía oral, ofrece a estos pacientes una larga duración de supervivencia. Los pacientes que tomaron la combinación de venetoclax lograron una mejora en la supervivencia general media de 14,7 meses en comparación con los 9,6 meses del grupo de placebo. Además, el 66,4% de los pacientes tratados con la “terapia de peine” tuvieron una remisión completa compuesta en comparación con el 28,3% tratado con azacitidina más placebo.
Los resultados de la fase tres del estudio de la terapia mostraron un aumento significativo en las tasas de supervivencia (34%) para los pacientes que de otra forma no serían elegibles para la quimioterapia y que recibieron la terapia combinada de venetoclax y azacitidina. Estos resultados se compararon con el grupo de control que solo recibió Azacitidina y un placebo. Los pacientes que recibieron la combinación de terapias mostraron una supervivencia media de cinco meses.
“La LMA es un cáncer de la sangre agresivo y difícil de tratar y se trata típicamente con quimioterapia de inducción convencional. La tasa de supervivencia a cinco años es solo del 29% y el panorama del tratamiento no ha evolucionado lo suficiente en las últimas tres décadas, especialmente para los pacientes que no pueden soportar la quimioterapia intensiva”.
El Grupo Israelí de Leucemia tuvo un papel activo en el acceso temprano al venetoclax para los pacientes con LMA en Israel, el quinto país más grande en términos del número de pacientes inscritos en el estudio. El país incorporó el fármaco al kit de atención sanitaria del Estado ya después de los resultados de la fase uno. El movimiento para incorporar la terapia vino meses después de la aprobación de la FDA, y dos años por delante de Europa. El movimiento fue un paso inusual para el Ministerio de Salud, que normalmente espera los datos de la fase tres antes de aprobar un medicamento, sin embargo, como la LMA es tan prevalente y agresiva, fue la decisión correcta a los ojos de la Dra. DiNardo. Ella alienta a las agencias reguladoras a considerar más adelante el acceso temprano.
“Dada la seriedad y agresividad de esta LMA, espero que las agencias reguladoras trabajen de cerca con los patrocinadores del ensayo para determinar un camino y proporcionar un acceso acelerado al tratamiento a los pacientes de manera oportuna”.
