Un fármaco experimental contra el Alzheimer ralentiza modestamente el inevitable empeoramiento de la enfermedad cerebral, según informaron el martes los investigadores, pero sigue sin estar claro qué diferencia puede suponer en la vida de las personas.
La farmacéutica japonesa Eisai y su socio estadounidense Biogen anunciaron a principios de otoño que el lecanemab parecía funcionar, un punto brillante muy necesario tras las repetidas decepciones en la búsqueda de mejores tratamientos para el Alzheimer.
Ahora, las empresas presentan los resultados completos del estudio realizado con cerca de 1.800 personas en las primeras fases de la enfermedad, que tanto afecta a la mente. Los datos se presentaron en una reunión sobre el Alzheimer celebrada en San Francisco y se publicaron en The New England Journal of Medicine. Los reguladores estadounidenses podrían aprobar el fármaco tan pronto como en enero.
Cada dos semanas durante 18 meses, los participantes en el estudio recibieron lecanemab intravenoso o una infusión ficticia. Los investigadores realizaron un seguimiento mediante una escala de 18 puntos que mide la capacidad cognitiva y funcional.
Los que recibieron lecanemab disminuyeron más lentamente, una diferencia de no más de medio punto en esa escala, concluyó el equipo de investigación dirigido por el Dr. Christopher van Dyck de la Universidad de Yale.
Se trata de un cambio difícil de entender, pero medido de otra manera, el lecanemab retrasó el empeoramiento de los pacientes en unos cinco meses a lo largo del estudio, dijo el Dr. Michael Irizarry, de Eisai, a The Associated Press. Además, los receptores de lecanemab tuvieron un 31% menos de probabilidades de pasar al siguiente estadio de la enfermedad durante el estudio.
“Eso se traduce en más tiempo en las primeras etapas”, cuando las personas funcionan mejor, dijo Irizarry.
Pero los médicos están divididos en cuanto a la diferencia que estos cambios pueden suponer para los pacientes y sus familias.
“Es poco probable que la pequeña diferencia reportada en este ensayo sea perceptible para los pacientes individuales”, dijo el Dr. Madhav Thambisetty del Instituto Nacional sobre el Envejecimiento, quien señaló que no estaba hablando en nombre de la agencia gubernamental.
Dijo que muchos investigadores creen que una mejora significativa requeriría al menos una diferencia de un punto completo en esa escala de 18 puntos.
Pero el Dr. Ron Petersen, experto en Alzheimer de la Clínica Mayo, dijo que el efecto del fármaco era “modesto, pero creo que es clínicamente significativo”, porque incluso un retraso de unos meses en la progresión podría dar a alguien un poco más de tiempo en el que funcione de forma independiente.
El ensayo es importante porque demuestra que un fármaco que ataca una proteína pegajosa llamada amiloide -considerada una de las varias culpables del Alzheimer- puede retrasar la progresión de la enfermedad, dijo María Carrillo, directora científica de la Asociación de Alzheimer.
“Todos entendemos que esto no es una cura y todos estamos intentando comprender realmente lo que significa retrasar el Alzheimer, porque es la primera vez”, dijo Carrillo.
Pero cualquier retraso en el deterioro cognitivo desde el principio podría ser significativo para “el tiempo que tenemos con nuestros seres queridos en una etapa de la enfermedad en la que todavía podemos disfrutar de la familia y de las salidas, las vacaciones, las listas de deseos”, dijo.
Los fármacos dirigidos contra el amiloide pueden provocar efectos secundarios como inflamación y hemorragia en el cerebro, y el lecanemab también lo hizo. Un tipo de inflamación se observó en alrededor del 13% de los receptores. Eisai dijo que la mayoría eran leves o asintomáticos.
Además, se ha informado públicamente de dos muertes entre usuarios de lecanemab que también tomaban medicamentos anticoagulantes para otros problemas de salud. Eisai dijo el martes que las muertes no pueden atribuirse al medicamento contra el Alzheimer.
Pero Petersen, de Mayo, dijo que si se aprueba el uso de lecanemab en EE.UU., evitaría recetarlo a personas que toman anticoagulantes, al menos inicialmente.
Y Thambisetty dijo que los informes de muerte plantean la preocupación de cómo puede ser tolerado el fármaco fuera de los estudios de investigación “donde los pacientes probablemente estén más enfermos y tengan otras múltiples condiciones médicas”.
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) está estudiando la posibilidad de aprobar el lecanemab en el marco de su programa de vía rápida, y se espera una decisión a principios de enero. Si se aprueba, sería el segundo fármaco antiamiloide del mercado.
Casi todos los tratamientos disponibles para los 6 millones de estadounidenses con Alzheimer -y millones más en todo el mundo- sólo alivian temporalmente los síntomas. Los científicos aún no saben exactamente cómo se forma el Alzheimer, pero una de las teorías es que la acumulación de amiloide juega un papel clave, aunque un medicamento tras otro que lo ataca ha fracasado.
El año pasado, la FDA aprobó el primer fármaco contra el amiloide, Aduhelm, de Biogen, a pesar de la falta de pruebas de que los resultados de los pacientes fueran mejores. Las aseguradoras y muchos médicos han dudado a la hora de recetar el costoso fármaco, otra razón por la que los expertos han esperado ansiosamente noticias sobre la eficacia del nuevo lecanemab.
Si la FDA aprueba el lecanemab, los pacientes y sus familias deberán tener voz para decidir si merece la pena la molestia de las infusiones intravenosas y el riesgo de los efectos secundarios a cambio de la posibilidad de retrasar al menos algo la progresión, dijo Petersen.
“No creo que vayamos a detener la enfermedad en seco” sólo con fármacos dirigidos al amiloide, añadió, y dijo que hará falta una combinación de medicamentos dirigidos a otros culpables del Alzheimer.
Los investigadores se están preparando para probar el lecanemab con otros fármacos experimentales y ver cómo funciona en personas de alto riesgo antes de que muestren los primeros signos de problemas de memoria.
